antony_w (antony_w) wrote,
antony_w
antony_w

Генное редактирование поможет бороться с умственной отсталостью



Специалисты Института Уайтхэд (США) применили технологию генного редактирования CRISPR, чтобы найти и устранить причины самой распространенной причины умственной отсталости у мужчин — синдрома Мартина — Белл.

Синдром ломкой Х-хромосомы, открытый в середине прошлого века Джеймсом Мартином и Джулией Белл, вызван мутацией в гене FMR1 в Х-хромосоме. Сейчас ученые впервые восстановили активность гена в поврежденных нейронах при помощи системы CRISPR/Cas9, которую они разработали. Этот метод может стать новой парадигмой лечения заболеваний, вызванных аномальным метилированием ДНК. Ученые получили первые прямые доказательства того, что удаление метилирования из определенного участка FMR1 может реактивировать ген и вылечить нейроны, поврежденные синдромом Мартина — Белл, пишет MIT News.

ен FMR1 состоит из серий повторов тринуклеотидов (ЦГГ) в Х-хромосоме, и длина этих повторов определяет наличие синдрома Мартина — Белл. Здоровая версия гена состоит из 5 — 55 повторов, от 56 до 200 — группа риска, свыше 200 — полная мутация. До сих пор механизм, связывающий лишние повторы с заболеванием, не был до конца понят. Шон Лю и его коллеги предположили, что в недостаточной экспрессии гена FMR1 может быть виновно метилирование.

Для того чтобы проверить свою гипотезу, ученые сняли метки метилирования с повторов при помощи собственной модификации технологии CRISPR/Cas9, которая позволяет удалять или добавлять метки метилирования на определенных участках ДНК. Это восстановило экспрессию гена FRM1 до нормального уровня.

«Мы показали, что это расстройство обратимо на нейронном уровне, — говорит Лю. — Когда мы удаляли повторы ЦГГ в нейронах, взятых из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток с синдромом ломкой Х-хромосомы, мы добились полной активации FRM1».

Tags: гены
Subscribe

Posts from This Journal “гены” Tag

promo antony_w august 17, 2014 11:48 18
Buy for 10 tokens
Есть блог, в котором написано много постов про роботов: ссылка И там есть несколько статей о замене рабочих мест человека роботами: Уже к 2018 году роботы отберут у человека часть профессий Рабский труд без зарплаты Армия роботов: зачем она нужна обильной людьми Поднебесной и кому может…
  • Post a new comment

    Error

    default userpic

    Your IP address will be recorded 

    When you submit the form an invisible reCAPTCHA check will be performed.
    You must follow the Privacy Policy and Google Terms of use.
  • 0 comments