antony_w (antony_w) wrote,
antony_w
antony_w

Categories:

Генная терапия вылечила врожденную сердечную недостаточность у мышей



Обычно синдром Барта убивает в самом начале жизни, однако теперь появилась надежда справиться с этим редким заболеванием. Экспериментальная терапия оказалась эффективной для новорожденных и старых мышей.

Группа ученых из США и Великобритании разработала лечение для синдрома Барта — редкого генетического заболевания, которое встречается в основном у мужчин. Болезнь вызвана мутацией в гене тафаззин (TAZ) и уже в самом начале жизни вызывает сердечную недостаточность, ослабляет скелетные мышцы, снижает общий иммунитет. У людей прогноз очень неутешительный, однако новые результаты применения генной терапии у животных открывают большие перспективы для лечения.

Команда создала две группы ГМО-мышей: в первой ген TAZ был удален из клеток всего организма, а во второй только из сердца. Лечение проводилось в с помощью вирусной доставки гена под кожу (у новорожденных) и внутривенно (у старых мышей).

Мыши из первой группы смогли выжить до зрелого возраста. Затем ученые увидели, что у новорожденных лечение предотвращало сердечную дисфункцию и образование рубцов. У старых грызунов лечение обратило вспять сердечную недостаточность в обоих группах.

«Генная терапия оказалась очень эффективной и теперь ее необходимо адаптировать для человека», — прокомментировали ученые.

Лечение работает только в том случае, когда 70% клеток сердечной мышцы поглощают TAZ, однако высокая дозировка может вызвать серьезный воспалительный ответ у мышей. Кроме того, необходимо разработать меры для поддержания стабильности TAZ в скелетных мышцах.

Tags: гены, медицина
Subscribe

Posts from This Journal “медицина” Tag

promo antony_w august 17, 2014 11:48 18
Buy for 10 tokens
Есть блог, в котором написано много постов про роботов: ссылка И там есть несколько статей о замене рабочих мест человека роботами: Уже к 2018 году роботы отберут у человека часть профессий Рабский труд без зарплаты Армия роботов: зачем она нужна обильной людьми Поднебесной и кому может…
  • Post a new comment

    Error

    default userpic

    Your IP address will be recorded 

    When you submit the form an invisible reCAPTCHA check will be performed.
    You must follow the Privacy Policy and Google Terms of use.
  • 1 comment