antony_w (antony_w) wrote,
antony_w
antony_w

Categories:

Революционная терапия восстановила зрение до нормы при врожденной слепоте



Революционное исследование, проведенное американскими специалистами, привело к восстановлению зрительных функций сетчатки у подопытных мышей, больных врожденной ретинопатией. Ученые разработали следующее поколение технологии генного редактирования CRISPR для широкого спектра заболеваний глаз, вызванных мутациями генов.

Ученые из Калифорнийского университета в Ирвайне провели предварительное исследование и нашли доказательства потенциала применения технологии генного редактирования CRISPR в коррекции мутаций, вызванных врожденными заболеваниями сетчатки, и в восстановлении зрения, сообщает Science Daily.

«Наши результаты демонстрируют наиболее успешное на сегодняшний день избавление от слепоты при помощи генного редактирования», — заявил профессор Кшиштоф Пальцевский.

Врожденные патологии сетчатки — группа заболеваний, вызванных мутациями в 250 с лишним генах. Раньше никаких методов лечения для них не существовало, но недавно в США одобрили первую терапию генного пополнения амавроза Лебера, распространенной формы заболевания сетчатки, которая развивается в детстве.

Альтернативный подход разработали ученые из команды профессора Пальцевского. Они преодолели некоторые недостатки системы генетических ножниц CRISPR-Сas9 — к примеру, непредсказуемые нецелевые мутации и низкую эффективность редактирования, использовав редакторы цитозиновых и адениновых оснований (CBE и ABE). Это позволило аккуратно и предсказуемо исправить точечные мутации, а также свести к минимуму нежелательные побочные эффекты.

На примере мышей с клинически релевантной патогенной мутацией гена Rpe65 ученые успешно продемонстрировали терапевтический потенциал редактирования оснований при лечении амавроза Лебера и других наследственных заболеваний сетчатки, приводящих к слепоте. Помимо прочих результатов, в результате терапии зрение у мышей восстановилось до нормального уровня.

Tags: медицина
Subscribe

Posts from This Journal “медицина” Tag

promo antony_w august 17, 2014 11:48 18
Buy for 10 tokens
Есть блог, в котором написано много постов про роботов: ссылка И там есть несколько статей о замене рабочих мест человека роботами: Уже к 2018 году роботы отберут у человека часть профессий Рабский труд без зарплаты Армия роботов: зачем она нужна обильной людьми Поднебесной и кому может…
  • Post a new comment

    Error

    default userpic

    Your IP address will be recorded 

    When you submit the form an invisible reCAPTCHA check will be performed.
    You must follow the Privacy Policy and Google Terms of use.
  • 1 comment